https://bodybydarwin.com
Slider Image

עריכת גנים יכולה לסייע בחיסול ה- HIV

2021

לפני כחמש שנים, כאשר טכנולוגיית עריכת הגנים CRISPR הייתה עדיין חדשה, החל כאמל חלילי לעבוד על דרכים להשתמש במערכת לטיפול וריפוי HIV. חלילי, מנהל מרכז NeuroAIDS המקיף בבית הספר לרפואה של לואיס כץ באוניברסיטת טמפל, הראה אז כי CRISPR יכול לנקות ביעילות איידס בשני התאים ובבעלי חיים.

עם זאת, CRISPR בלבד לא יכול היה להיפטר לחלוטין מ- HIV וה- DNA הנגיפי שלו. אולם במחקר חדש, ח'לילי ושיתופי הפעולה שלו שילבו את טכניקת עריכת הגנים עם גרסה משופרת של התרופות המדכאות את הנגיף שניתנו בדרך כלל לטיפול ב- HIV והצליחו לחסל HIV לחלוטין מדגמים של בעלי חיים.

הוצאת הנגיף מהגוף מבטלת את המחלה ביעילות, הוא אומר. HIV משלב DNA משלו בקוד הגנטי של תאים שהוא מדביק ומשתמש בהם בכדי ליצור עותקים נוספים של הנגיף. "הסתכלנו על המחלה כמחלה גנטית - ואם זו מחלה גנטית, אסטרטגיה גנטית צריכה להיות קיימת."

נגיף האיידס מטופל כיום בתרופות אנטי-רטרואליות, המדכאות את כמות ה- HIV הקיימת ומונעות את ההעתקה של הנגיף. התרופות יעילות ביותר - הן שומרות על אנשים בריאים ומורידות את הסיכוי שהם יכולים להעביר את הנגיף. עם זאת, התרופות אינן מרפאות: הנגיף עדיין שוכב רדום בתאים בכל הגוף, ואם חולה מפסיק ליטול את התרופות הוא גולש חזרה. למצוא תרופה חשובה, אומר חלילי, מכיוון שהתרופות יכולות להיות בעלות תופעות לוואי ואינן זמינות באותה מידה ברחבי העולם.

המחקר החדש, שפורסם בכתב העת Nature Communications, השתמש בצורת פעולה ארוכה ומשחררת איטי של טיפול אנטי-ווירובריאלי שפותח על ידי המחבר השותף האוורד גנדלמן, יו"ר המחלקה לפרמקולוגיה ומדעי המוח הניסויים ומנהל המרכז למחלות עצבים ניווניות באוניברסיטת אוניברסיטת המרכז הרפואי נברסקה. הטיפול מכונה LASER ART (טיפול ארוך-שחרור יעיל באטיות יעילה). "זה קצת יותר מבושל, חזק יותר מאשר רגיל [טיפול אנטי-וירואידי], אומר Khalii. כמו טיפול רגיל, לעומת זאת, LASER אינו תרופה." אם אתה מטפל בבעלי חיים רק עם LASER, ומפסיק, הנגיף חוזר ואומר, הוא אומר.

עם זאת, במחקר זה נראה כי הטיפול ב- LASER הוריד את כמות ה- HIV לרמה ש- CRISPR, שנמסר לווריד, יכול היה לנקות ביעילות כל נגיף ודי-אן-איי המתמשכים. מבין 23 עכברים שטופלו בטיפול המשולב, לתשעה היו מה שנראה כחיסול מוחלט של HIV. הצוות ערך מגוון רחב של בדיקות, כולל השתלת מח העצם (שם הנגיף יכול להשתהות) של עכברים מטופלים לעכברים בריאים כדי לאשר שלא נותר HIV.

המחקר היה סבב ראשוני כדי לראות אם השילוב עבד או לא. חלילי אומר שהם לא חיפשו להיפטר מהנגיף בכל נושא. לא עשינו כיול או מיטוב . .

הצוות בודק את הטיפול שלהם במודלים של קופים, עם תוכניות לעבור לניסויים בבני אדם בקיץ הבא, אם הכל יתנהל לפי התוכנית. אנחנו כבר מתקשרים עם ה- FDA, Khalili אומר. הוא גם הקים חברה, Excision BioTherapeutics, המגייסת כסף לניסויים קליניים ותכוון למסחור את הטיפול, אם זה יעיל.

ההצלחה במודלים של בעלי חיים, עם זאת, אינה מבטיחה כי הטיפול יעבוד בבני אדם רוב הדברים המסייעים לפינוי מחלות בעכברים אינם עובדים או אינם עובדים כמעט באותה מידה כאשר הם ניסו אנשים. אולם חלילי אומר כי הוא אופטימי מכיוון שהאסטרטגיה אינה מסתמכת על מסלולי תאים השונים בין עכברים לבני אדם: אנו מכוונים לנגיף, והנגיף הוא הבעיה, הוא אומר.

אם הטיפול יגיע דרך המכשולים הגבוהים של הניסויים הקליניים ואישור מנהל התרופות והתרופות, חלילי אומר שהוא מקווה שיהיה קל להעביר זאת בגלל שעבדו עם זריקות IV תוך ניסויים בבעלי חיים. דבר אחד שאנחנו חושבים עליו הוא היישום. אנו מנסים לדאוג שהיישום יהיה פשוט מאוד, ואינך זקוק לבית חולים להיי-טק, הוא אומר.

סיפור זהירות זה מראה עד כמה תותבות מסוכנות יכולות להיות

סיפור זהירות זה מראה עד כמה תותבות מסוכנות יכולות להיות

מה קורה במוחם של מטפסים חופשיים

מה קורה במוחם של מטפסים חופשיים

מדענים עקבו אחר צב עור מעור דרך הוריקן פירנצה - הנה מה שהם ראו

מדענים עקבו אחר צב עור מעור דרך הוריקן פירנצה - הנה מה שהם ראו